Θετική γνωμοδότηση της CHMP σε νέα, καινοτόμο, θεραπεία για την Κυστική Ίνωση

Στις 25 Απριλίου 2025, η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) προχώρησε σε θετική γνωμοδότηση για την έγκριση του Alyftrek® της Vertex (συνδυασμός deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor), ενός νέου CFTR τροποποιητή που χορηγείται μία φορά την ημέρα, για άτομα με τουλάχιστον μία μη κατηγορίας Ι μετάλλαξη στο γονίδιο CFTR. Η γνωμοδότηση διαβιβάστηκε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή και σύντομα αναμένεται η τελική απόφαση για την έγκριση κυκλοφορίας του φαρμάκου στην Ευρωπαϊκή Ένωση.

Το Alyftrek®

Το Alyftrek® ανήκει στη νέα γενιά CFTR τροποποιητών και συνδυάζει τρεις δραστικές ουσίες σε σχήμα που χορηγείται μία φορά την ημέρα, μειώνοντας αισθητά το θεραπευτικό βάρος των ασθενών με Κυστική Ίνωση. Σε αντίθεση με τον ευρέως χρησιμοποιούμενο συνδυασμό ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio®), που απαιτεί δύο δόσεις ημερησίως, το Alyftrek® προσφέρει απλοποιημένη χορήγηση χωρίς συμβιβασμούς στην αποτελεσματικότητα.

Η καινοτομία του έγκειται όχι μόνο στη χορήγηση που περιορίζεται σε μία δόση την ημέρα, αλλά και στον πιο στοχευμένο μηχανισμό δράσης, καθώς τα συστατικά του δρουν σε διαφορετικά σημεία του δυσλειτουργικού καναλιού CFTR, ενισχύοντας τη συνολική του λειτουργία. Σε κλινικές μελέτες άμεσης σύγκρισης, το Alyftrek®:

• Δεν υστέρησε (non-inferior) στη βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας (ppFEV₁) σε σύγκριση με τον συνδυασμό Kaftrio®
• Μείωσε σημαντικά περισσότερο τη συγκέντρωση χλωρίου στον ιδρώτα – βασικό βιοδείκτη της λειτουργίας του CFTR

Το προφίλ ασφάλειας κρίθηκε αντίστοιχο με εκείνο των προηγούμενων θεραπειών, με τις συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες να περιλαμβάνουν κεφαλαλγία και ήπια γαστρεντερικά συμπτώματα.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP εντάσσεται σε μια σειρά ρυθμιστικών αποφάσεων σε μεγάλες φαρμακευτικές αγορές, όπου το Alyftrek® έχει ήδη εγκριθεί ή βρίσκεται υπό αξιολόγηση. Ειδικότερα:

• Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ο FDA ενέκρινε τη θεραπεία τον Δεκέμβριο του 2024, για άτομα με F508del ή άλλες κατάλληλες μεταλλάξεις.
• Στο Ηνωμένο Βασίλειο, το MHRA έδωσε έγκριση τον Μάρτιο του 2025, με το NICE να εξετάζει την αποζημίωσή της.
• Σε εξέλιξη βρίσκονται αξιολογήσεις στον Καναδά, την Ελβετία, την Αυστραλία και τη Νέα Ζηλανδία, με αιτήσεις που υποβλήθηκαν το πρώτο τρίμηνο του 2025.

Η τελική έγκριση στην Ευρωπαϊκή Ένωση αναμένεται να διευκολύνει την πρόσβαση σε 27 κράτη-μέλη, μέσω ενιαίας διαδικασίας αδειοδότησης.

Αναφερόμενη στη θετική γνωμοδότηση, η Dr. Carmen Bozic, Chief Medical Officer της Vertex, σημείωσε ότι: «Στόχος μας είναι η διαδοχική καινοτομία ώστε οι άνθρωποι με Κυστική Ίνωση να ζουν πιο υγιείς και μακρύτερες ζωές. Αν εγκριθεί, το Alyftrek® θα φέρει ακόμη περισσότερους ασθενείς πιο κοντά σε φυσιολογικά επίπεδα χλωρίου ιδρώτα.»

Πότε θα είναι διαθέσιμη η νέα θεραπεία στην Ελλάδα;

Η απλοποιημένη χορήγηση με μία μόνο ημερήσια δόση αποτελεί ουσιαστική διευκόλυνση, ιδιαίτερα για παιδιά και εφήβους. Σύμφωνα με μελέτες, η F508del είναι η πιο συχνή μετάλλαξη στην Ελλάδα, με ποσοστά άνω του 50. Δεδομένου ότι η συγκεκριμένη μετάλλαξη ανήκει στις μη κατηγορίας Ι, εκτιμάται ότι ένα μεγάλο ποσοστό των Ελλήνων ασθενών θα είναι επιλέξιμο για τη θεραπεία.

Ωστόσο, η πρόσβαση εξαρτάται από μια σειρά εθνικών διαδικασιών:

• Έκδοση τιμής από τη Διεύθυνση Φαρμάκου του Υπουργείου Υγείας
• Αξιολόγηση και διαπραγμάτευση από την Επιτροπή Αξιολόγησης και Αποζημίωσης
• Ένταξη στον ΕΟΠΥΥ και διάθεση μέσω φαρμακείων του Οργανισμού

Η εμπειρία δείχνει ότι οι διαδικασίες αυτές μπορεί να διαρκέσουν αρκετούς μήνες ή και έναν χρόνο, καθιστώντας κρίσιμη την κινητοποίηση της πολιτείας για την έγκαιρη πρόσβαση των ασθενών.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για το Alyftrek® αποτελεί ουσιαστική πρόοδο στη διαχείριση της Κυστικής Ίνωσης. Η δυνατότητα λήψης σε μία μόνο δόση ημερησίως, χωρίς μείωση στην αποτελεσματικότητα, συνιστά ανακούφιση για την καθημερινότητα των ασθενών και των οικογενειών τους. Απομένει τώρα να φανεί αν το σύστημα υγείας στην Ελλάδα θα κινηθεί με την απαραίτητη ταχύτητα, ώστε η επιστημονική πρόοδος να μεταφραστεί σε πραγματική και έγκαιρη πρόσβαση. Για μια νόσο που κάποτε σήμαινε περιορισμένο προσδόκιμο επιβίωσης, η καινοτομία είναι πλέον εδώ. Η ευθύνη για την αξιοποίησή της, ανήκει στην πολιτεία.