RARE DISEASES

Μία ξεχωριστή εκδήλωση, γεμάτη διαδραστικά παιχνίδια, μουσική, δώρα και εκπλήξεις για μικρούς και μεγάλους με στόχο την ενημέρωση του κοινού για την Κυστική Ίνωση

Η Μεταχρωματική Λευκοδυστροφία (MLD) είναι μια σπάνια, κληρονομική νευρομεταβολική διαταραχή που οδηγεί σε πρόωρο θάνατο. Ωστόσο πρόσφατα ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων ενέκρινε την πρώτη ex vivo γονιδιακή θεραπεία για την νόσο

Η εταιρεία ανακοίνωσε αποκλειστική συμφωνία με την Santhera Pharmaceuticals για την εμπορική διάθεση του vamorolone σε 20 αγορές της Κεντρικής και Ανατολικής Ευρώπης

Με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Κυστικής Ίνωσης 2024 που τιμάται στις 8 Σεπτεμβρίου ο Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης και η συγγραφέας-εικονογράφος, Λιάνα Δενεζάκη, ετοιμάζουν μια ξεχωριστή εκδήλωση στην καρδιά της Αθήνας

Η Ελληνική Πνευμονολογική Εταιρεία και ο Πανελλήνιος Σύλλογος ασθενών με Κυστική Ίνωση παρουσίασαν στον Υπουργό Υγείας τα προβλήματα και τις προκλήσεις που αντιμετωπίζουν οι δύο μονάδες κυστικής ίνωσης ενηλίκων σε Αθήνα και Θεσσαλονίκη

Στο πλαίσιο συνάντησης με εκπροσώπους των ασθενών και των ιατρών ο Υπουργός ανανέωσε τη δέσμευση του Υπουργείου να καλύψει τις ανάγκες των ασθενών και υποσχέθηκε ότι θα συνεχίζει να υποστηρίζει και να ενισχύει τα κέντρα με ενηλίκων ιατρικό προσωπικό

Η Παγκόσμια Ημέρα για τον Καρκίνο του Νεφρού το κεντρικό μήνυμα «Πρέπει να ακούμε» αναδεικνύει φέτος την ανάγκη της καλής επικοινωνίας του ασθενούς με τον ιατρό και υπογραμμίζει ότι το να ακούμε μπορεί να βελτιώσει σημαντικά την εμπειρία των ασθενών

Μελέτη καταγράφει ότι θεραπεία τριπλού συνδυασμού φαρμάκων δείχνουν σημαντικού βαθμού βελτιωμένη αναπνευστική λειτουργία, ελάττωση της CFTR πρωτεΐνης και μείωση των αναπνευστικών παροξύνσεων

H Sobi ανακοίνωσε ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε την επέκταση της ένδειξης του pegcetacoplan για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με παροξυσμική νυχτερινή αιμοσφαιρινουρία που πάσχουν από αιμολυτική αναιμία

Μικροί και μεγάλοι συμμετείχαν με ενθουσιασμό στην εξαιρετική γιορτή που οργάνωσαν ο Σύλλογος Προστασίας Ελλήνων Αιμορροφιλικών (ΣΠΕΑ) και το Κέντρο Αιμορροφιλίας του Νοσοκομείου Παίδων, «Η Αγία Σοφία» στον «Θόλο» του Κέντρου Πολιτισμού, Ίδρυμα Σταύρος Νιάρχος

Σημαντικά θέματα ανέδειξε η διαδικτυακή εκδήλωση με θέμα «σποραδικός και κληρονομούμενος καρκίνος του νεφρού (Von – Hippel Lindau) με επίκεντρο τον ασθενή» που οργάνωσε η Οικογενειακή Συμμαχία κατά της νόσου V.H.L Ελλάδος

Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) συνιστά την έγκριση του efanesoctocog alfa ως άπαξ εβδομαδιαίως χορηγούμενη θεραπευτική επιλογή για την αιμορροφιλία Α

Με το πρόγραμμα Changing Haemophilia® η εταιρεία στοχεύει να ευαισθητοποιήσει ασθενείς, φροντιστές αλλά και όλους όσους συμβάλλουν στη θετική αλλαγή της ζωής των ατόμων που πλήττονται από την αιμορροφιλία

Η Παγκόσμια Ημέρα Αιμορροφιλίας αναδεικνύει την ανάγκη να εξασφαλιστεί η ισότιμη πρόσβαση των ασθενών σε διάγνωση, νέες καινοτόμες θεραπείες και ολοκληρωμένη φροντίδα, ανεξάρτητα από τον τύπο της αιμορραγικής διαταραχής, το φύλο, την ηλικία ακόμα και τον τόπο διαμονής τους

Η Γραμμή Βοήθειας “Απεριόριστη Ανάσα” που δημιούργησε ο Πανελλήνιος Σύλλογος Κυστικής Ίνωσης παρέχει ψυχοκοινωνική υποστήριξη στην κοινότητα της Κυστικής Ίνωσης, καθώς και ενημέρωση στο ευρύ κοινό για τη νόσο, τον προγεννητικό έλεγχο, την δωρεά οργάνων

Το Διεθνές Συνέδριο για τις Σπάνιες Παθήσεις και τα Ορφανά Φάρμακα ανέδειξε την ανάγκη η Πολιτεία και οι εμπλεκόμενοι φορείς να θέσουν τα Σπάνια Νοσήματα ως Εθνική Προτεραιότητα και να συνδράμουν τις προσπάθειες που γίνονται στην Ευρώπη για τη δημιουργία του Ευρωπαϊκού Σχεδίου Δράσης

Συνάντηση του Υφυπουργού Υγείας Μ. Θεμιστοκλέους με την Ελληνική Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας (Ε.Ο.ΘΑ.), τον Παν/νιο Σύλλογο Πασχόντων από Μεσογειακή Αναιμία (ΠΑΣΠΑΜΑ) και την Παν/νια Εταιρία Προστασίας Πασχόντων από Μεσογειακή Αναιμία (ΠΕΠΠΑΜΑ)

Με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σπανίων Παθήσεων στις 29 Φεβρουαρίου 2024, η Novartis Gene Therapies έθεσε στη διάθεση των φυσικοθεραπευτών την πλατφόρμα Flexterity, ένα σύγχρονο διαδικτυακό «εργαλείο», σχεδιασμένο από ειδικούς, οικογένειες και ομάδες ασθενών, που στοχεύει στην υποστήριξη παιδιών με νευρομυϊκές νόσους (NMDs)

Με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Σπανίων Παθήσεων η Ελληνική Ομοσπονδία Καρκίνου παρουσιάζει τις προτάσεις της για την περίθαλψη των ασθενών με σπάνιες μορφές καρκίνου που βασίζονται στις συστάσεις της Ατζέντας Σπάνιοι Καρκίνοι 2030

Μια αξιόλογη πρωτοβουλία που ανέλαβε ο Σύλλογος «95», Ελληνική Συμμαχία για τους Σπάνιους Ασθενείς σε συνεργασία με το Δήμο Αλίμου και με την ευγενική χορηγία της βιοφαρμακευτικής εταιρείας Chiesi Hellas για να τιμήσει την Παγκόσμια Ημέρα Σπάνιων Παθήσεων