Το elafibranor της Ipsen εγκρίθηκε από την ΕΕ για ασθενείς με πρωτοπαθή χολική χολαγγειίτιδα

Η πρωτοπαθής χολική χολαγγειίτιδα (Primary Biliary Cholangitis - PBC) είναι μια χρόνια, προοδευτική αυτοάνοση ηπατική νόσος που επηρεάζει δυσανάλογα τις γυναίκες, προκαλώντας συσσώρευση χολής και μη αναστρέψιμη ηπατική βλάβη. Είναι μία σπάνια χολοστατική ηπατική νόσος που μπορεί να επηρεάσει σημαντικά την καθημερινή ζωή λόγω εξουθενωτικών συμπτωμάτων όπως ο σοβαρός κνησμός και η κόπωση ενώ αν δεν αντιμετωπιστεί αποτελεσματικά μπορεί να οδηγήσει και στη μεταμόσχευση ήπατος.

Η Ipsen ανακοίνωσε πρόσφατα ότι η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε υπό όρους το elafibranor για τη θεραπεία της πρωτοπαθούς χολικής χολαγγειίτιδας (PBC) σε ενήλικες. Πρόκειται για την πρώτη νέα θεραπευτική επιλογή, εδώ και σχεδόν μια δεκαετία, που γίνεται διαθέσιμη σε ασθενείς με PBC. Το elafibranor εγκρίθηκε για χρήση σε συνδυασμό με ουρσοδεοξυχολικό οξύ (UDCA) σε ασθενείς που έχουν ανεπαρκή ανταπόκριση στο UDCA ή ως μονοθεραπεία για όσους δεν μπορούν να το ανεχθούν.

Το elafibranor είναι ένας από του στόματος, ημερήσιας χορήγησης, αγωνιστής του υποδοχέα που ενεργοποιείται από τον πολλαπλασιαστή των υπεροξεισωμάτων (PPAR) που στοχεύει τους PPARα και PPARδ. Με τη ρύθμιση της σύνθεσης των χολικών οξέων και τη μείωση της φλεγμονής, το elafibranor βοηθά τόσο στην αντιμετώπιση των συμπτωμάτων όσο και στη βιοχημική ανταπόκριση της PBC.

Δεδομένα αποτελεσματικότητας και σσφάλειας

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής στηρίχθηκε στα θετικά δεδομένα που κατέγραψε η μελέτη Φάσης III ELATIVE®. Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν σημαντικές βελτιώσεις σε βασικούς βιοδείκτες, συμπεριλαμβανομένων της αλκαλικής φωσφατάσης (ALP) και της χολερυθρίνης, κρίσιμους δείκτες για την εξέλιξη της νόσου στην PBC. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι οι ασθενείς που έλαβαν Elafibranor είχαν 47% μεγαλύτερη βιοχημική ανταπόκριση σε σύγκριση με τους ασθενείς σε εικονικό φάρμακο (p<0.001), καθώς και σημαντική ανακούφιση από συμπτώματα όπως ο κνησμός και η κόπωση.

Περαιτέρω νέα ευρήματα που παρουσιάστηκαν στο συνέδριο της Αμερικανικής Ένωσης για τη Μελέτη των Ηπατικών Νόσων (AASLD) επιβεβαίωσαν επίσης τα μακροχρόνια οφέλη του elafibranor. Η μελέτη ανοικτής επέκτασης έδειξε ότι οι ασθενείς που λάμβαναν elafibranor  για έως και τρία χρόνια παρουσίασαν διαρκείς βελτιώσεις σε συμπτώματα όπως ο κνησμός και η κόπωση τα οποία επηρεάζουν σημαντικά την ποιότητα ζωής των ασθενών. Στην εβδομάδα 156, το 85% των ασθενών πέτυχε βιοχημική ανταπόκριση, με το 39% να επιτυγχάνει ομαλοποίηση της ALP.

Η  Δρ Πηνελόπη Τριανταφυλλοπούλου, Medical Director της IPSEN Ελλάδος τόνισε την επίδραση του elafibranor στη διαχείριση των συμπτωμάτων της πρωτοπαθούς χολικής χολαγγειίτιδας και ανέφερε: «Οι ασθενείς αναφέρουν σημαντική ανακούφιση από τον κνησμό και την κόπωση, κάτι που μπορεί να αλλάξει τη ζωή τους. Αυτά τα ευρήματα ενισχύουν τη θέση του elafibranor ως μακροχρόνια θεραπευτική επιλογή για την PBC.»

Το elafibranor εγκρίθηκε για χρήση στις ΗΠΑ τον Ιούνιο του 2024 και στην ΕΕ τον Σεπτέμβριο του 2024. Η νέα ευρωπαϊκή έγκριση αντανακλά τις υψηλές επιδόσεις της Ipsen στην προώθηση θεραπειών για άτομα που ζουν με σπάνιες χολοστατικές ηπατικές νόσους. Την έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το elafibranor σχολίασε και Sandra Silvestri, Ipsen’s EVP/ Chief Medical Officer, η οποία δήλωσε: «Αυτή η έγκριση είναι ένα σημαντικό βήμα προς τα εμπρός για τους ασθενείς που ζουν με PBC, ειδικά για εκείνους με περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Η Ipsen παραμένει αφοσιωμένη στην προώθηση θεραπειών που κάνουν πραγματική διαφορά.»

Oδηγίες χορήγησης και ανεπιθύμητες ενέργειες

Κλινικές δοκιμές έχουν τεκμηριώσει την ασφάλεια του elafibranor. Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν κοιλιακό άλγος, διάρροια, ναυτία και κόπωση, χωρίς να εντοπιστούν νέες ανησυχίες για την ασφάλεια κατά τη διάρκεια της μακροχρόνιας μελέτης επέκτασης. Ωστόσο, συνιστάται προσοχή σε ασθενείς με ιστορικό ηπατικής ανεπάρκειας ή μυοπάθειας και συνεχής παρακολούθηση για τη διασφάλιση των βέλτιστων αποτελεσμάτων για τους ασθενείς.