RARE DISEASES

Η ταινία μικρού μήκους που φωτίζει τις προκλήσεις όσων έρχονται αντιμέτωποι με μια σπάνια νόσο αναδείχθηκε ως ένα από τα κορυφαία Sustainability Best Practices της Ελλάδας.

Η Santhera δημοσίευσε πενταετή δεδομένα από μακροχρόνια ανάλυση που δείχνουν ότι η βαμορολόνη διατηρεί τη θεραπευτική της αποτελεσματικότητα και παρουσιάζει ευνοϊκότερο προφίλ ασφάλειας

Από την έγκαιρη διάγνωση και τις νέες θεραπευτικές επιλογές μέχρι τη μεταμόσχευση πνευμόνων και τις προσωπικές μαρτυρίες ασθενών, το ετήσιο συνέδριο του Πανελληνίου Συλλόγου Κυστικής Ίνωσης παρουσιάζει ολοκληρωμένα όλες τις πτυχές της νόσου

Η διεθνής βιομηχανία πλάσματος χαιρετίζει την πρωτοβουλία του ΣΦΕΕ και παρεμβαίνει στον δημόσιο διάλογο, στηρίζοντας την ανάγκη για ένα σύγχρονο και επιστημονικά τεκμηριωμένο πλαίσιο που θα ενισχύσει την επάρκεια και την ασφάλεια

Στο πρώτο Συνέδριο Πρωτοπαθούς Ανοσοανεπάρκειας του Συλλόγου «ΑΡΜΟΝΙΑ», Πολιτεία, ειδικοί και εκπρόσωποι ασθενών ανέδειξαν την ανάγκη για ασφαλή νοσηλεία, επάρκεια γ-σφαιρίνης, ενίσχυση της συλλογής πλάσματος και σύγχρονα ψηφιακά εργαλεία που θα διασφαλίζουν σταθερή και ισότιμη πρόσβαση στη φροντίδα

Η Ελληνική Ομοσπονδία Θαλασσαιμίας κατέθεσε στο Υπουργείο Υγείας ολοκληρωμένη πρόταση πολιτικής, υποστηρίζοντας ότι η συλλογή και η αξιοποίηση του πλάσματος πρέπει να παραμείνουν υπό δημόσιο έλεγχο και να βασίζονται στην εθελοντική, μη αμειβόμενη αιμοδοσία

Με μια ολοκληρωμένη πρόταση προς το Υπουργείο Υγείας, ο ΣΦΕΕ ανοίγει τον διάλογο για τη δημιουργία ενός σύγχρονου, ευρωπαϊκά εναρμονισμένου πλαισίου για τα Παράγωγα Αίματος, που θα διασφαλίζει την επάρκεια, την ασφάλεια και την πρόσβαση των ασθενών στις θεραπείες πλάσματος

Στο συνέδριο που διοργανώνει ο Σύλλογος ΑΡΜΟΝΙΑ θα συζητηθούν θέματα που αφορούν την πρόσβαση, τη θεραπεία και την υποστήριξη των ατόμων με Πρωτοπαθή Ανοσοανεπάρκεια ενώ θα δοθεί έμφαση στη σημασία του πλάσματος και της αιμοδοσίας

Η έγκριση μιας νέας θεραπευτικής επιλογής, της Σεπιαπτερίνης, σηματοδοτεί μια νέα εποχή για τη Φαινυλκετονουρία, προσφέροντας βάσιμη αισιοδοξία για τη βελτίωση της ποιότητας ζωής των ασθενών και των οικογενειών τους

Σπάνιος αλλά εξαιρετικά σοβαρός, ο καρκίνος του μεσοθηλιώματος συνδέεται άμεσα με την έκθεση στον αμίαντο. Η πρόληψη είναι το ισχυρότερο μέτρο προστασίας, ενώ οι επιστημονικές εξελίξεις ανοίγουν προοπτικές για καλύτερη αντιμετώπιση της νόσου

Το ΚΑΡΚΙΝΑΚΙ, σε συνεργασία με τα Μαθήματα Ζωής, εγκαινιάζει τον δεύτερο κύκλο του διαδικτυακού προγράμματος «Hope Blooms», προσφέροντας σε επαγγελματίες ψυχικής υγείας γνώσεις και πρακτικά εργαλεία για τη στήριξη παιδιών και οικογενειών που ζουν με σπάνιες και χρόνιες παθήσει

Σε συνάντησή του με τον Πανελλήνιο Σύλλογο Κυστικής Ίνωσης, ο Κυριάκος Μητσοτάκης άκουσε τα αιτήματα των ασθενών για έγκαιρη πρόσβαση σε θεραπείες, ενίσχυση των Κέντρων και μεταμοσχεύσεις

Μνημόνιο Συνεργασίας υπέγραψαν οι δύο φορείς, με στόχο να μειωθούν τα εμπόδια που αντιμετωπίζουν οι σπάνιοι ασθενείς και να ενισχυθεί η πρόσβασή τους σε ποιοτικές διαγνωστικές υπηρεσίες

Τα αποτελέσματα δύο μελετών Φάσης 3 δείχνουν ότι το υπό έρευνα oveporexton βελτιώνει την εγρήγορση, μειώνει την ημερήσια υπνηλία και τα επεισόδια καταπληξίας, χωρίς σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες

Δεδομένα από δύο μελέτες που παρουσίασε η Biogen ενισχύουν τον ρόλο του nusinersen στη θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας, αναδεικνύοντας τα οφέλη της πρώιμης παρέμβασης και τη δυνητική αξία υψηλότερης δόσης σε ασθενείς με εγκατεστημένη νόσο

Η μελέτη HYPERION δείχνει ότι η προσθήκη του sotatercept στη θεραπεία των νεοδιαγνωσμένων ασθενών με Πνευμονική Αρτηριακή Υπέρταση μειώνει σημαντικά τον κίνδυνο κλινικής επιδείνωσης, ενισχύοντας την ανάγκη για έγκαιρη πρόσβαση σε καινοτόμες θεραπείες

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε τη σεπιαπτερίνη της PTC Therapeutics για τη θεραπεία της φαινυλκετονουρίας σε παιδιά και ενήλικες, προσφέροντας μια νέα προοπτική στους ασθενείς που ζουν με τη σπάνια μεταβολική αυτή διαταραχή

Ο Σύνδεσμος Φαρμακευτικών Επιχειρήσεων Ελλάδος υιοθετεί το ψήφισμα της Παγκόσμιας Συνέλευσης Υγείας και εισηγείται μια ολιστική στρατηγική για ισότιμη πρόσβαση στη διάγνωση, τη θεραπεία και την κοινωνική ένταξη των ασθενών με σπάνιες παθήσεις

Με αφορμή την Παγκόσμια Ημέρα Καρκίνου του Νεφρού, η VHL Family Alliance Greece αναδεικνύει την ανάγκη για ενημέρωση, πρόσβαση σε εξειδικευμένη φροντίδα και πολιτικές που στηρίζουν τους ασθενείς με το σύνδρομο VHL

Η συμφωνία για την ανάπτυξη και εμπορική εκμετάλλευση του radiprodil εκτός Βόρειας Αμερικής ενισχύει τη δυναμική ενός υποψηφίου φαρμάκου με προοπτικές εφαρμογής στη GRIN-NDD και άλλες σπάνιες παιδιατρικές νευρολογικές διαταραχές